pmid: "30021096"
title: "Um Estudo de Fase 3 da l-Glutamina na Doença Falciforme."
authors: "Niihara Y, Miller ST, Kanter J, Lanzkron S, Smith WR, Hsu LL, Gordeuk VR, Viswanathan K, Sarnaik S, Osunkwo I, Guillaume E, Sadanandan S, Sieger L, Lasky JL, Panosyan EH, Blake OA, New TN, Bellevue R, Tran LT, Razon RL, Stark CW, Neumayr LD, Vichinsky EP, Investigators of the Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease"
journal: "The New England journal of medicine"
pubdate: "2018 Jul 19"
doi: "10.1056/NEJMoa1715971"
source: "PubMed Abstract"

Um Estudo de Fase 3 da l-Glutamina na Doença Falciforme.

Autores

Niihara Y, Miller ST, Kanter J, Lanzkron S, Smith WR, Hsu LL, Gordeuk VR, Viswanathan K, Sarnaik S, Osunkwo I, Guillaume E, Sadanandan S, Sieger L, Lasky JL, Panosyan EH, Blake OA, New TN, Bellevue R, Tran LT, Razon RL, Stark CW, Neumayr LD, Vichinsky EP, Investigators of the Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease

Periodico

The New England journal of medicine (2018 Jul 19)

Conteudo

FUNDAMENTO: O estresse oxidativo contribui para a fisiopatologia complexa da doença falciforme. A terapia oral com l-glutamina de grau farmacêutico (USAN, glutamina) demonstrou aumentar a proporção da forma reduzida de dinucleotídeos de nicotinamida adenina nos eritrócitos falciformes, o que provavelmente reduz o estresse oxidativo e pode resultar em menos episódios de dor relacionada à doença falciforme.
MÉTODOS: Em um ensaio multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, de fase 3, testamos a eficácia da l-glutamina de grau farmacêutico (0,3 g por quilograma de peso corporal por dose) administrada duas vezes ao dia por via oral, em comparação com placebo, na redução da incidência de crises de dor entre pacientes com anemia falciforme ou talassemia β0 falciforme e histórico de duas ou mais crises de dor durante o ano anterior. Pacientes que estavam recebendo hidroxiureia em uma dose que estava estável por pelo menos 3 meses antes da triagem continuaram essa terapia durante o período de tratamento de 48 semanas.
RESULTADOS: Um total de 230 pacientes (faixa etária, 5 a 58 anos; 53,9% do sexo feminino) foram designados aleatoriamente, em uma proporção de 2:1, para receber l-glutamina (152 pacientes) ou placebo (78 pacientes). Os pacientes no grupo l-glutamina tiveram significativamente menos crises de dor do que aqueles no grupo placebo (P=0,005), com uma mediana de 3,0 no grupo l-glutamina e 4,0 no grupo placebo. Ocorreram menos hospitalizações no grupo l-glutamina do que no grupo placebo (P=0,005), com uma mediana de 2,0 no grupo l-glutamina e 3,0 no grupo placebo. Dois terços dos pacientes em ambos os grupos do estudo receberam hidroxiureia concomitante. Náusea de baixo grau, dor torácica não cardíaca, fadiga e dor musculoesquelética ocorreram com mais frequência no grupo l-glutamina do que no grupo placebo.
CONCLUSÕES: Entre crianças e adultos com anemia falciforme, o número mediano de crises de dor ao longo de 48 semanas foi menor entre aqueles que receberam terapia oral com l-glutamina, administrada isoladamente ou com hidroxiureia, do que entre aqueles que receberam placebo, com ou sem hidroxiureia. (Financiado por Emmaus Medical; número do ClinicalTrials.gov, NCT01179217 .).